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“天价”救命药“灵魂砍价” 罕见病患儿新年迎新生
2022-01-07 08:26:01 0人看过 编辑:路克诚 来源:四平新闻网
    “感谢国家的好政策,我的孩子有救了!”1月4日,来自湖南省新化县的何女士带着2岁半患有脊髓性肌萎缩症(简称SMA)的女儿纤纤(化名)来到湖南省儿童医院就诊。

    随着今年1月1日国家新版医保目录的正式实施,原来70万元一针的“天价”救命药降至3.3万元,给纤纤一家带来了希望。

    1月4日,在湖南省儿童医院神经内科病房,科室副主任吴丽文正在给纤纤做检查。

    “孩子1岁时还不会爬,带到医院检查才发现患上了罕见病。”何女士心疼地说,女儿在1岁7个月时被确诊为脊髓性肌肉萎缩症Ⅱ型。因为药价高昂,确诊后也无力进行治疗。“孩子2岁多时说,妈妈,我想走路,我想上幼儿园!我只能搂着她哭。现在我们用得起药了,孩子有希望了!”

    2022年1月4日,像纤纤一样患有脊髓性肌肉萎缩症的9个患儿,来到湖南省儿童医院预约诊疗,他们成为该院在此种药品纳入医保后的首批接受注射的患者。

    2021年12月初,国家医保局公布一批新药进医保,我国首个获批治疗脊髓性肌肉萎缩症的进口药——诺西那生钠注射液最终以3.3万元每针的价格进入新版医保药品目录。

    湖南省儿童医院神经内科副主任吴丽文介绍,脊髓性肌萎缩症(SMA)对儿童是一种致命疾病,通常有80%的Ⅰ型患者不能活过2岁;Ⅱ型患者行走困难且常伴有严重的肺炎并发症;Ⅲ型虽然不会影响寿命,但患者会全身无力,给其个人和家庭造成巨大的疾病负担和精神痛苦。这种疾病以脊髓和下脑干中运动神经元变性、丢失为特征,是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。随着患儿病情发展,肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常,其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。

    近年来,随着新治疗药物的研发和治疗水平的提升,更多患者可以获得更长的生存期。专家介绍,诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物,也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。医生通过鞘内注射(通过腰穿将药物注射到体内)的方式,给患者用药。

    吴丽文告诉记者,纤纤目前可以独坐,但是不能走路,还没有出现运动功能的倒退,整体情况还比较好。针对这一类型的患者,在接受诺西那生钠注射液的注射治疗后,孩子有希望可以站起来,甚至可以慢慢行走。

    1月4日,湖南省儿童医院神经内科医生康庆云(左)、刘舒蕾(右)给患有脊髓性肌肉萎缩症的女孩乐乐(化名)进行注射治疗。

    “每个生命都应该被善待。”吴丽文说,患有脊髓性肌萎缩症的孩子,如果不用药治疗,生活质量会越来越差,到最后全身不能动,进食都有困难。但是孩子及时用药之后,一般寿命不会受病情影响。而且患儿已经丢失的运动功能,还可以慢慢恢复,治疗的价值很大。